سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) دو دارو برای درمان کم‌خونی داسی‌شکل را قبول کرد. یکی از این داروها اولین درمان مبتنی بر ابزار ویرایش ژن CRISPR است که تأییدیه نظارتی را در ایالات‌متحده کسب کرده. در کم‌خونی داسی‌شکل گلبول‌های قرمز به شکل داس تحول شکل خواهند داد و رگ‌های خونی را مسدود می‌کنند. تنها در ایالات‌متحده نزدیک به ۱۰۰ هزار نفر به کم‌خونی داسی‌شکل مبتلا می باشند.

بر پایه گزارش سازمان غذا و داروی آمریکا، این سازمان دو داروی مهم به نام‌های Casgevy و Lyfgenia را قبول کرده است که هر دو از طریق ژن‌درمانی برای درمان کم‌خونی داسی‌شکل در بیماران ۱۲ سال و بالاتر به‌کار می‌روال. داروی Casgevy از شرکت Vertex اولین داروی تأییدشده‌ای است که از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR منفعت می‌گیرد. داروی Lyfgenia از شرکت Bluebird Bio نیز از ژن‌درمانی منفعت گیری می‌کند اما روش آن با داروی اول متفاوت است.

کم‌خونی داسی‌شکل و ژن‌درمانی با CRISPR

تا بحال کم‌خونی داسی‌شکل درمان‌های محدودی داشت. پیوند مغز استخوان از یک خواهر یا برادر همسان ژنتیکی می‌تواند این بیماری را در بیشتر از ۹۰ درصد از موارد درمان کند، اما تنها نزدیک به ۲۰ درصد از افراد مبتلا به این بیماری، خواهر و برادری با این شرایط دارند. این چنین داروهای گوناگون دیگر و مراقبت‌های پزشکی عمدتاً فقط شدت این بیماری را افت خواهند داد و درمان طویل‌زمان را در پی ندارند. اما درمان‌های تازه ژن‌درمانی در پیشگیری از مشکلات مربوط به انسداد عروق زیاد مؤثر بوده است.

در فرایند ژن‌درمانی تازه، ابتدا سلول‌های بنیادی مغز استخوان بیمار برداشته می‌بشود و سپس در یک آزمایشگاه تخصصی با روش CRISPR سلول‌های بیمار را اصلاح می‌کنند. این چنین با منفعت گیری از شیمی‌درمانی قسمتی از سلول‌های مغز استخوان کشته می‌بشود تا راهی برای برگشت دادن سلول‌های ویرایش‌شده به‌وجود بیاید. از ۳۱ بیمار تحت درمان با داروی Cagevy به زمان ۲۴ ماه، ۲۹ نفر از آن‌ها ۱۲ ماه متوالی را بدون بحران انسداد عروقی گذراندند.

پیش‌از‌این بریتانیا برای اولین‌بار در جهان مجوز ژن‌درمانی CRISPR برای بتا-تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل را صادر کرده می بود.