داروی ژن‌درمانی لنملدی برای درمان بیماری لکودیس‌تروفی متاکروماتیک (MLD) به تازگی مجوز سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) را دریافت کرده است. این دارو با برچسب قیمتی ۴.۲۵ می‌لیون دلاری، گران‌ترین داروی جهان شناخته می‌شود.

بیماری نادر و مخرب لکودیس‌تروفی متاکروماتیک

لکودیس‌تروفی متاکروماتیک یک اختلال عصبی نادر است که کودکان نوزاد را هدف قرار می‌دهد و به سرعت توانایی گفتن و راه رفتن آن‌ها را از بین می‌برد. نزدیک به نیمی از کودکان مبتلا در می‌میرند و بقیه در حالت نباتی زندگی می‌کنند که بار سنگینی بر دوش خانواده‌ها می‌گذارد.

این بیماری بسیار نادر است و سالانه تنها حدود ۴۰ کودک در ایالات متحده را تحت تأثیر قرار می‌دهد. با این حال، همین ندره باعث شده تا داروی لنملدی با قیمتی بسیار بالا به فروش برسد.

مکانیزم عملکرد و نتایج درمانی

شرکت اورچارد تراپیوتیکس سازنده این دارو است که از سه سال پیش در اروپا مجوز دریافت کرده و با قیمتی نسبتا کمتر آنجا عرضه می‌شود. این شرکت برای سال ۲۰۲۳ تنها ۱۲.۷ می‌لیون دلار درآمد از فروش این محصول اعلام کرده است. لنملدی یک ژن سالم را به سلول‌های مغز استخوان کودکان اضافه می‌کند و علت اصلی بیماری را در مغز معکوس می‌کند. کودکان تحت درمان ژن‌درمانی، اکثرا قادر به راه رفتن می‌شوند و کارکرد شناختی خوبی دارند.

ارزیابی مقرون‌به‌صرفه بودن

برخی گروه‌های مستقل ادعا کرده‌اند که این دارو می‌تواند مقرون‌به‌صرفه باشد. به عنوان مثال، مؤسسه بازبینی بالینی و اقتصادی (ICER) که قیمت دارو‌ها را بررسی می‌کند، در سپتامبر گذشته برآورد کرده بود که ژن‌درمانی MLD بر اساس مدل‌های آن‌ها، بین ۲.۳ تا ۳.۹ می‌لیون دلار ارزش دارد.