پیشرفت تاریخی در درمان بیماری‌های خودایمنی: اولین درمان موفق با سلول‌های CAR-T اهداکننده و CRISPR

بهبود اختلالات خودایمنی با پیوند سلولی

برای نخستین بار در تاریخ پزشکی، تیمی از محققان چینی توانستند سه بیمار مبتلا به اختلالات خودایمنی شدید را با استفاده از سلول‌های ایمنی مهندسی‌شده اهداکننده که با تکنیک CRISPR اصلاح شده‌اند، به بهبود کامل برسانند. این دستاورد بی‌سابقه، امید جدیدی برای میلیون‌های بیمار در سراسر جهان فراهم آورده است.

مکانیزم درمان با سلول‌های CAR-T اهداکننده

رویه درمانی نوین این است: در گام اول، لنفوسیت‌های تی از بدن یک اهداکننده سالم جدا می‌شوند. سپس با استفاده از مهندسی ژنتیکی، گیرنده‌ای مصنوعی به نام CAR بر روی آن‌ها تعبیه می‌گردد که به‌طور اختصاصی برای شناسایی و هدف‌گیری لنفوسیت‌های بی طراحی شده است. پس از تزریق مجدد به بدن بیمار، این سلول‌های اصلاح‌شده تکثیر می‌شوند و لنفوسیت‌های بیِ عامل بیماری را از بین می‌برند. چند هفته بعد، سلول‌های درمانی از بدن خارج شده و سیستم ایمنی با تولید لنفوسیت‌های بیِ سالم، به تعادل خود بازمی‌گردد.

[[OAR_MEDIA_1]]

شواهد بالینی و نتایج بیماران

مطابق گزارشی که در مجله نیچر منتشر شده، اولین دریافت‌کننده مردی ۵۷ ساله با تشخیص اسکلروز سیستمیک بوده است؛ بیماری‌ای که باعث سفت شدن پوست و اندام‌ها می‌شود. او تنها سه روز پس از درمان، رها شدن پوست و توانایی باز کردن دهان و تحرک انگشتان را گزارش داد. دو هفته بعد به محیط کار خود بازگشت و اکنون، یک سال پس از درمان، سلامت خوبی دارد.

بیمار دوم، زنی ۴۲ ساله مبتلا به میوپاتی التهابی ایدیوپاتیک (نوعی بیماری عضلانی خودایمنی با علائم ضعف و خستگی مزمن) بود. شش ماه پس از درمان، نشانه‌های قابل‌توجهی از بهبود در عملکرد عضلانی او مشاهده گردید.

امید جدید برای بیماری‌های خودایمنی

درمان با سلول‌های CAR-T تا کنون در سرطان‌های خونی نتایج شگفت‌انگیزی ثبت کرده بود. اکنون این مطالعه، پتانسیل گسترده این روش در بیماری‌های خودایمنی را نیز ثابت کرده است. محققان معتقدند در صورت تأیید در مقیاس وسیع، این تکنولوژی به شرکت‌های داروسازی امکان می‌دهد تا فرآیند تولید را مقیاس‌بندی کنند و به‌ desarrolla هزینه و زمان تولید را به شدت کاهش دهند.

نتایج کامل این پژوهش پیشگامی در مجله Cell جهت دسترسی عموم منتشر شده است.